兒童用藥研發(fā)面臨多重挑戰(zhàn)(2)

世界衛(wèi)生組織兒童衛(wèi)生合作中心主任戴耀華則認(rèn)為，為了讓兒童用藥更合理，需要更多更好的關(guān)于兒童的研究。全球都需加強(qiáng)開展符合倫理且高質(zhì)量臨床試驗(yàn)和倫理委員會(huì)評(píng)審和檢測(cè)臨床試驗(yàn)的能力，并且需要制定和執(zhí)行統(tǒng)一的兒童臨床試驗(yàn)全球標(biāo)準(zhǔn)，以確保已有臨床試驗(yàn)和核發(fā)執(zhí)照產(chǎn)品信息的透明度。應(yīng)優(yōu)先開發(fā)、適用于其年齡階段且可負(fù)擔(dān)的兒童藥物劑型，制定全球策略，以充分考慮風(fēng)險(xiǎn)和收益的前提下，提高兒童藥物注冊(cè)/核發(fā)執(zhí)照的效率。

相關(guān)部門已有所行動(dòng)。據(jù)悉，目前我國(guó)已開始組織國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局及相關(guān)技術(shù)單位、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研院所和藥品生產(chǎn)企業(yè)的藥品、醫(yī)療和法律專家就兒童用藥研發(fā)、注冊(cè)審評(píng)、臨床試驗(yàn)管理等方面進(jìn)行專題討論和研究。并會(huì)同有關(guān)部門正在研究?jī)和�用藥在招�?biāo)、定價(jià)、醫(yī)保等方面的綜合鼓勵(lì)措施。

董江萍在會(huì)上透露，今后國(guó)家食藥總局將會(huì)逐步完善藥品管理法律法規(guī)，針對(duì)兒童專用劑型開展兒科臨床試驗(yàn)、申請(qǐng)生產(chǎn)的注冊(cè)申請(qǐng)加快審評(píng)審批;針對(duì)新批藥品加強(qiáng)藥品說明書管理，對(duì)上市藥品加強(qiáng)不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)，并推進(jìn)兒童藥物研究技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系建立，建立多部門共商和協(xié)同機(jī)制。

楊杰則表示，作為藥企，當(dāng)務(wù)之急是要研究量身研制兒童藥物，弄清楚兒童短缺的是什么品種，同一成分針對(duì)不同的年齡段兒童，需進(jìn)行不同劑型、規(guī)格及口味的藥學(xué)研究，完善兒童臨床數(shù)據(jù)。“藥品的質(zhì)量不是檢驗(yàn)出來的，也不是生產(chǎn)出來的，是設(shè)計(jì)所賦予的。質(zhì)量源于設(shè)計(jì)(QbD)，只有量身訂制，兒童用藥的安全才能真正保證。”楊杰說道。

而我國(guó)新興的制藥企業(yè)，也已高度關(guān)注兒童用藥的研發(fā)工作。楊杰透露，為開展量身訂制兒童藥物的研究工作，達(dá)因藥業(yè)建成了國(guó)內(nèi)首個(gè)兒童用藥研發(fā)中心，該中心建筑面積8400平方米，目前已投入使用。其研發(fā)工作主要包括三方面：首先針對(duì)國(guó)內(nèi)上市藥物進(jìn)行改善口感，豐富劑型，完善規(guī)格的研究工作;另外進(jìn)行國(guó)外藥物的國(guó)產(chǎn)化工作;第三是進(jìn)行原始創(chuàng)新工作，開展具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的兒童藥物的研發(fā)工作。

從2007年起，該公司立項(xiàng)兒童藥品30余個(gè)，涉及兒童常見病、多發(fā)病及部分罕見病治療藥物的研究，全部為兒童專用規(guī)格和劑型，如口服液、顆粒劑、透皮貼劑等。今年，達(dá)因藥業(yè)更是被“新華社經(jīng)濟(jì)參考報(bào)”確定為“兒童用藥調(diào)研基地”，為我國(guó)兒童用藥研發(fā)、生產(chǎn)等政策的制定提供支持。